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导读

为了推广第61届美国血液学会(ASH)年会上新理论、新方法和新技术及国内外血液领域的最新进展,中华医学会北京分会于2020年1月10日至11日召开“2020年第六十一届ASH北京传达会”,会议邀请了诸多专家教授讲解美国血液年会相关内容。会议期间,医脉通有幸采访到了首都医科大学附属北京朝阳医院高文教授,就多发性骨髓瘤的前沿进展和热点问题阐述观点。

专家简介

高文 教授

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科副主任医师

亚洲骨髓瘤网委员

中国医药教育协会血液学专业委员会常委

中华医学会血液专业委员会北京分会青年委员会副主任委员

目前研究方向为浆细胞疾病的诊断及治疗

主持医管局扬帆计划临床创新项目基金

医脉通:就目前披露的多发性骨髓瘤的流行病学数据来看,中国与西方国家有何不同?

高文教授

目前认为中国的多发性骨髓瘤发病率远低于西方,比如西方国家的MM发病率在4/10万,而中国可能在1/10万左右。但这个数据一般是利用癌症登记处癌症病例死亡比例推算出来的。由于缺乏前瞻性大队列流行病学研究的相关数据,很多医生对这个结论持怀疑态度。

在发病年龄方面,国内各个中心的统计数据大致在60岁左右,而西方国家的统计数据在65岁左右。国内各个中心的统计数据是否能够真实反映出实际情况,这也是需要打上一个问号的。国内很多患者会因为年龄过大,或者受到一些其他因素的影响而不去医院接受治疗,因此国内的统计数据可能无法真正反映出实际情况。

医脉通:关于多发性骨髓瘤,您认为国内目前的治疗现状如何,有哪些地方是需要改进的?

高文教授

中国是一个经济发展相对不平衡的大国,很多地区经济发展水平相对较差。虽然国家的医保政策已经相当惠民,但部分地区受限于财力及患者收入限制依然无法完全按照指南进行规范治疗,接触最新的治疗技术更是天方夜谭。但是在这样的背景下,我们依然需要建立严格的治疗规范。不能因为无法接触到最新的治疗技术,而进行不规范的治疗。国内专家在制定临床指南时也表示,临床指南既要考虑到最先进的治疗技术,同时也要考虑到部分落后地区对于医疗技术的可及性。我认为规范化治疗是需要始终强调的。

医脉通:临床指南中包含部分新药,其中一些新药在国内甚至尚未上市。部分基层医生对于较新药物的可及性不高。对此您有何看法?

高文教授

对于血液病治疗,我认为二级医院的资质是不够的,必须要在三级医院进行治疗。血液病相对比较特殊,它的治疗非常依赖相关检查。如果血液病的相关检查无法进行,那么连诊断都会遇到问题。正确的治疗建立在正确的诊断基础上,如果对患者的诊断都无法做到精确,那么精确治疗无从谈起。因此血液病相关的检查设备是必须的,大部分二级医院无法满足这个需求,因此对于血液病患者还需要转至三级医院进行诊断及治疗。这一点对于血液系统恶性肿瘤来说尤为重要。

医脉通:达雷妥尤单抗今年成功获批上市,国内部分医院已经可以在治疗中使用达雷妥尤单抗。您能否介绍一下该药达雷妥尤单抗获批后临床治疗策略有何变化?

高文教授

考虑到达雷妥尤单抗的价格比较昂贵,目前临床上的使用相对偏后线。目前临床上对于硼替佐米和来那度胺双耐药的患者可以考虑使用达雷妥尤单抗进行治疗。但未来趋势可能会将达雷妥尤单抗推到一线治疗选择。

医脉通:CAR-T治疗是目前肿瘤领域中的一个热点,就目前国内CAR-T的相关临床研究现状,请问您认为CAR-T治疗未来在国内的前景如何?

高文教授

南京的Legend研究纳入了74例复发难治性多发性骨髓瘤的患者。研究发现虽然患者细胞因子释放综合征(CRS)发生率较高,但是神经毒性和3-4级不良反应的发生率都较低,副反应总体可控。CAR-T治疗的疗效也较为可观,客观缓解率可达88%,完全缓解率可达68%,患者的中位无进展生存期为15个月。

目前来看,国内很多中心都在进行CAR-T治疗RRMM相关的临床研究,但大部分为研究者发起研究。而在RRMM临床试验方面,据我所知目前CDE已经批准了4个,获批的CAR-T临床研究主要是I期或II期研究,还没有III期研究获批,当然不排除未来会有新的CAR-T相关临床研究获批的可能。目前无法预测未来是否可能根据II期研究结果对III期研究开放绿色通道,进行快速审批。即便未来2、3年内国内没有相关的CAR-T研究获批,国外相关研究获批的概率也是不低的。因此,CAR-T治疗在MM领域的应用前景还是非常值得期待的。

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